Situs web iki nggunakake cookie supaya kita bisa nyedhiyani pengalaman panganggo sing paling apik. Informasi Cookie disimpen ing browser lan nglakoni fungsi kayata ngenali sampeyan nalika sampeyan bali menyang situs web kita lan ngewangi tim supaya ngerti bagian-bagian situs web sing paling sampeyan narik kawigaten lan migunani.
ADSTEM (2018)
Ngerti carane sel stroma mesenchymal alogenik bisa ngowahi keruwetan penyakit ing RDEB (ADSTEM).
Babagan pendanaan kita
Pimpinan Riset | Profesor John McGrath, Profesor Dermatologi Molekuler lan Konsultan Dermatologi |
Lembaga | St John's Institute of Dermatology, Divisi Genetika lan Kedokteran Molekuler |
Jinis EB | RDEB |
Keterlibatan pasien | 10 wong karo RDEB ing uji klinis |
Jumlah pendanaan | £ 432, 496 - Rampung (Dibiayai dening Cure EB - sadurunge dikenal minangka Dana Riset Sohana) |
Rincian proyek
About Mesenchymal Stem Cells
Sel stroma mesenchymal (MSC) minangka sel multipoten sing bisa diwasa dadi macem-macem jinis sel, nanging uga duwe sifat anti-inflamasi. Infus intravena MSCs, (ngenalake sel langsung menyang aliran getih wong) wis ditampilake kanggo entuk manfaat kanggo pasien sing nandhang serangan jantung, gagal ginjal, stroke, diabetes, penyakit Crohn lan Parkinson. Nanging, kita ora ngerti kanthi lengkap kepiye carane bisa ditindakake. Sèl-sèl kasebut ora digabung karo jaringan panampa - nyatane, sel kasebut bakal dicopot sajrone sawetara dina, lan ilang kanthi ora mbebayani, nanging bisa ngrangsang respon anti-inflamasi ing panampa sing tetep nganti pirang-pirang dina utawa minggu.
Wong sing duwe epidermolisis bullosa dystrophic resesif (RDEB) duwe sawetara komplikasi sing ana hubungane karo reaksi inflamasi; iki kalebu anemia, thinning balung (osteoporosis), wounds kurang marasake awakmu, gatel, mundhut saka napsu lan Gagal umum kanggo berkembang. Klompok iki pengin luwih neliti tumindak anti-inflamasi MSC ing wong diwasa kanthi RDEB. Sawise miwiti investigasi ing bocah-bocah, Profesor McGrath lan tim ngrancang menehi infus MSC intravena kanggo 10 wong diwasa kanthi RDEB kanggo mriksa kanthi rinci tandha penting ing getih lan jaringan. Tanggepan klinis (lepuh kulit, penyembuhan tatu, gatal lan nyeri) uga dicathet.
EBSTEM - Uji Coba Klinis Sadurunge karo MSC
Asil awal saka EBSTEM nuduhake yen infus kasebut katon aman lan bisa uga duwe efek sing bermanfaat ing bocah-bocah. Pengamatan penting yaiku individu bisa nanggapi MSC kanthi cara sing beda, mula peneliti percaya manawa wong bisa duwe sawetara faktor ing dandanan biologis sing ndadekake dheweke dadi responden sing apik utawa ora apik. ADSTEM ngrancang kanggo netepake safety MSC ing wong diwasa. Panaliten iki dibutuhake amarga dibandhingake karo bocah-bocah, parut ing wong diwasa kanthi RDEB asring luwih gedhe lan risiko kanker kulit tambah akeh, mula penting kanggo sinau profil safety MSC intravena ing subjek sing luwih tuwa.
Proyek iki ngarahake kanggo nambah pangerten babagan respon inflamasi ing RDEB, mbantu ngevaluasi apa MSC duweni potensi dadi terapi sing migunani, lan nggabungake kepiye terapi iki bisa diwenehake lan mbantu pangembangan pasinaon ing RDEB.
Fellow Peneliti Klinis ADSTEM, Dr Ellie Rashid, nyiapake MSC kanggo uji klinis
Profesor McGrath lan tim ngajak wong sing duwe bentuk dystrophic resesif saka EB sing umure luwih saka 18 taun kanggo melu uji klinis babagan terapi sel iki. Iki kalebu nampa infus sel intravena saka individu sing ora ana hubungane sing ora duwe EB. Tim kasebut saiki wis nyelidiki manawa menehi sel kasebut aman lan yen perawatan jinis iki bisa nambah kahanan EB ing wong diwasa.
Sepuluh wong diwasa kanthi EB dystrophic resesif melu uji klinis. Peneliti nemokake manawa menehi sel minangka prosedur "aman" amarga ora ana sing duwe reaksi utawa efek samping sing signifikan.
Dheweke uga nemokake manawa menehi MSC nyebabake sawetara perbaikan klinis kayata nyuda gatal, kurang lepuh lan ningkatake kualitas urip. Keuntungan pribadi iki suwene sawetara sasi sadurunge ilang. Dheweke uga nggoleki owah-owahan ing kulit lan getih sadurunge lan sawise nampa MSC lan ngenali sawetara gen lan protein sing ana hubungane karo penyembuhan luka sing diowahi dening MSC.
Langkah-langkah sabanjure
Temuan kasebut nyedhiyakake ide anyar babagan cara nyuda inflamasi lan nyepetake penyembuhan luka ing kulit EB. Rencana saiki yaiku nyoba ngenalake terapi MSC menyang perawatan klinis biasa uga nggunakake data laboratorium anyar kanggo ngembangake perawatan sing luwih apik kanggo wong sing duwe EB.
"Uji coba klinis iki wis menehi kita kesempatan sing apik kanggo ndeleng safety lan keuntungan potensial saka terapi sel ing wong sing duwe EB dystrophic. Muga-muga sel kasebut bakal nambah penyembuhan tatu uga nyuda gatal lan nyeri, lan ing wektu sing luwih suwe, uji coba bakal nyebabake owah-owahan positif babagan cara ngobati EB ing klinik.
Profesor John McGrath, Penyelidik Utama kanggo ADSTEM
John McGrath MD FRCP FMedSci
John McGrath MD FRCP FMedSci minangka Profesor Dermatologi Molekuler ing King's College London lan Kepala Unit Penyakit Kulit Genetik, uga Konsultan Dermatologi Kehormatan ing St John's Institute of Dermatology, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust ing London. Dheweke sadurunge dadi kanca riset EB junior sing didanai DEBRA lan wis kerja ing riset EB luwih saka 25 taun. Dheweke saiki mimpin lan kolaborasi ing sawetara proyek Nasional lan Internasional kanggo ngembangake terapi gen, sel, protein lan obat sing bisa nyebabake perawatan sing luwih apik kanggo wong sing manggon karo EB.
Co-pelamar
Profesor Francesco Dazzi, Dr Jemima Mellerio, Dr Emma Wedgeworth, Dr Gabriela Petrof