Skip isi

Gel dekorasi kanggo nyuda parut (2019)

Proyek iki bisa ngaktifake pasien DEB kanggo nggunakake gel ing kulit sing ngemot protein, decorin, kanggo nambani tatu lan nyuda gejala kayata scarring gedhe banget sing nyumbang kanggo contracture, webbing lan gabungan saka driji lan driji sikil.

Ringkesan proyek

A close-up saka bekicot shaped gel bening nggambarake gel decorin ngandika bab ing artikel iki.

Dr Marc de Souza nyiyapake FIBRX Derm Inc (Biotech) ing California, AS karo Prof Jean Tang lan dhukungan saka DEBRA UK lan dana liyane. Panaliten sadurunge nemokake manawa protein manungsa sing diarani decorin bisa mbantu nyuda parut ing kulawarga sing nandhang dystrophic epidermolysis bullosa (DEB). Pakaryan iki kanggo nemokake cara sing bisa dipercaya kanggo nggawe protein dekorasi sing bisa digabung dadi gel kanggo tes ing mangsa ngarep. Yen iki bisa ditindakake, tes keamanan lan efektifitas bisa nyebabake gel pasien DEB bisa ditrapake ing kulit kanggo nyuda gejala.

Babagan pendanaan kita

Pimpinan Riset Dr Mark de Souza lan Prof Jean Tang
Lembaga FIBRX Derm Inc
Jinis EB DEB
Keterlibatan pasien Fase 1/2 nyoba kurang saka 10 wong
Jumlah pendanaan $250,000
(Total $7.2M – $250K menyang proyek saka DEBRA UK bebarengan karo pendanaan $4.2M saka EB Research Partnership, EB Medical Research Foundation, debra of America, DEBRA lan CureEB. Kanthi tambahan $3M penghargaan saka Peer Reviewed Medical Research Program (PRMRP) Departemen Pertahanan AS.)
Dawane proyek Investasi ing perusahaan farmasi (2019)
Tanggal wiwitan Desember 2019
ID internal Debra
Fibrx

 

Rincian proyek

Tanggal 2023.

Tim Pendiri FIBRX Inc:
Mark de Souza, PhD

  • Pendiri lan CEO, Chrodermarm, Inc. Phase 2 topikal PKC-beta inhibitor kanggo perawatan melasma.
  • Mantan Ketua Eksekutif, PellePharm. Inhibitor hedgehog topikal fase 3 kanggo perawatan sindrom nevus sel basal, sing wis nampa sebutan terobosan saka FDA.
  • Co-founder, mantan Presiden lan CEO, Lotus Tissue Repair, dituku dening Shire kanggo $ 320 yuta kanggo terapi penggantian protein kolagen VII rekombinan kanggo penyakit kulit genetik langka, bullosa epidermolisis dystrophic.
  • 15+ taun pengalaman komersial tahap awal. VP Business Development, Dyax. Mimpin tim pangembangan bisnis ing Dyax wiwit 2003. Ngasilake luwih saka $200 yuta ing pembiayaan non-dilutif kanggo Dyax saka 50+ transaksi teknologi lan lisensi produk.

James W. Fordyce

  • Founding EVP lan CFO, Chrodermarm, Inc. Phase 2 topikal PKC-beta inhibitor kanggo perawatan saka melasma.
  • Co-founder, mantan EVP lan CFO, Lotus Tissue Repair, dituku dening Shire kanggo $ 320 yuta kanggo terapi penggantian protein kolagen VII rekombinan kanggo penyakit kulit genetik langka, bullosa epidermolisis dystrophic.
  • Pendhiri, Prince Ventures LP> 25 taun pengalaman investasi modal usaha. Tanggung jawab kanggo akeh investasi tahap awal ing ilmu urip: Genentech, Inc., Applied Biosystems Inc., Centocor, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Dyax Corp.

Erkki Ruoslahti, MD, PhD

  • Profesor lan mantan Presiden, Sanford Burnham Medical Research Institute.
  • Anggota Akademi Ilmu Pengetahuan Nasional, Institut Kedokteran, AAAS, lan EMBO.
  • Pendhiri Telios, karya pionir ing biologi matriks, integrin, peptida RGD, dekorasi ing penyakit fibrotik.

Tim Penasehat
Jean Tang, MD, PhD

  • Profesor Dermatologi, Universitas Stanford.
  • Co-Founders, PellePharm.
  • Nimbali pirang-pirang uji klinis ing EB Research Clinic, Universitas Stanford.

Hal Landy, MD (Penasihat Medis)

  • Mantan Penasehat Medis, Perbaikan Tisu Lotus.
  • Mantan CMO, Enobia Pharma, mimpin pirang-pirang uji coba ing Genzyme (kalebu ing scleroderma), Serono.

Deborah Ramsdell (Regulatory Advisor)

  • Penasihat Regulasi, PellePharm, Chromaderm.
  • 30+ taun konsultasi peraturan, kalebu 10 taun ing FDA-CBER.

Sheila Magil, PhD (Penasihat CMC)

  • Mantan CMC Advisor, Lotus Tissue Repair.
  • Konsultan Senior, Konsultan Teknologi BioProcess.

Fred Reno, PhD (Penasihat Farmakologi lan Toksikologi Pra-klinis)

  • Penasehat Farmakologi lan Toksikologi, PellePharm, Chromaderm.
  • 30+ taun pengalaman.

Terapi anti-scarring kaya decorin, sing nduweni mekanisme tumindak sing jelas, bisa uga duweni potensi kanggo nambah kualitas urip kanggo pasien sing kena DEB kanthi nyuda parut sing ana gandhengane karo siklus kronis kulit blistering lan penyembuhan tatu.

Judhul Proyek: Pangembangan Dekorasi Rekombinan Manungsa Topikal minangka Terapi Anti-Scarring kanggo bullosa epidermolisis dystrophic.

Pasien karo dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), utamane sing duwe penyakit resesif (RDEB), duwe kulit lan mukosa lisan sing rapuh banget, sing nyebabake kulit lan lepuh lisan sing bisa waras kanthi parut sing akeh. Akeh pasien RDEB uga nandhang striktur esofagus, lan kontraktur lan fusi digit, sing nyebabake pseudosyndactyly, (contone, 'deformitas mitten' tangan lan sikil, ing ngendi driji lan driji sikil dadi lebur).

Panliten iki nyelidiki potensial bentuk rekayasa saka protein manungsa sing alami, dekorasi, minangka agen anti-scarring. Decorin mbantu nyedhiyakake pangopènan lan pangembangan matriks ekstrasel ing kulit sing nyedhiyakake dhukungan lan macem-macem fungsi kalebu komunikasi antarane sel.

Sadurunge, Penelitian didanai DEBRA UK dening Profesor Zambruno (2013), sing ngenali sing TGF-β (transforming growth factor), sawijining molekul sing nyumbang kanggo fungsi sel, katon ana hubungane karo gejala sing luwih abot, sing nyebabake jaringan parut. Ing panliten iki uga ditemokake yen dekorin nyandhet tingkat TGF-β. Sawijining studi kasus wong kembar identik karo RDEB, nuduhake decorin meh tikel kaping pindho ing kembar, sing duwe phenotype scarring moderat (sipat sing bisa diamati katon ing awak "gambar klinis"), dibandhingake karo sedulur kembar sing padha. sing duwe fenotipe scarring abot. Loro-lorone padha nandhang sungkowo tingkat C7 (kolagen 7). Iki dihipotesisake yen decorin bisa mbantu ngontrol aktivitas TGF-β sing nyebabake jaringan parut.

Terapi anti-scarring kaya decorin, sing nduweni mekanisme tumindak sing jelas, bisa uga duweni potensi kanggo nambah kualitas urip kanggo pasien sing kena DEB kanthi nyuda parut sing ana gandhengane karo siklus kronis kulit blistering lan penyembuhan tatu.

Data kasebut bubar mimpin tim FIBRX kanggo hipotesis manawa formulasi topikal (gel) saka dekorasi rekombinan manungsa (hrDecorin), wangun rekayasa saka protein asli, bakal dadi terapi anti-scarring sing cocog kanggo DEB (DEB dominan lan resesif). Panaliten iki bakal miwiti proses nyelidiki apa gel hrDecorin topikal bakal nyuda parut ing kulit DEB.

Tujuan utama tahap riset iki:

  • Kanggo nggawe, ngembangake lan nguji formulasi gel topikal hrDecorin sing prasaja, stabil, cocok kanggo uji klinis manungsa.
  • Nindakake studi toksikologi kritis lan safety awal kanggo ndhukung pengajuan aplikasi Investigational New Drug (IND) menyang US Food and Drug Administration (FDA). IND dibutuhake kanggo maju menyang uji klinis manungsa.

Pendanaan kanggo karya awal iki bakal ngidini FIBRX nerusake kabeh kegiatan sing dibutuhake kanggo ngajokake IND menyang Divisi FDA, Dermatologi & Gigi, sing ndadékaké uji klinis pisanan ing manungsa kanthi formulasi gel topikal hrDecorin. FIBRX rencana kanggo nglumpukake dana kanggo sinau klinis iki ing mangsa ngarep. Ing wektu saiki, karya pra-klinis sing dibutuhake IND didhukung dening sawetara dana kalebu Program PRMRP Departemen Pertahanan AS. Proposal kasebut nyukupi syarat strategis PRMPR inti, "terapi topikal kanggo ningkatake penyembuhan luka ing EB" lan "pangembangan terapi novel kanggo nyuda gejala EB lan ningkatake kualitas urip". Sastranegara inti saka PRMPR minangka panuntun kanggo mbantu mitra industri golek obat lan perawatan kanggo EB.

Tanggal 2023.

Kredit gambar: Dollop_of_hair_gel, dening Steve Johnson. Dilisensi miturut lisensi Creative Commons Attribution 2.0 Generic.