Skip isi

EBSTEM (2015)

Sinau prospektif fase I / II kanggo ngevaluasi sel stroma mesenkimal alogenik kanggo perawatan bocah-bocah kanthi epidermolisis bulosa dystrophic resesif (EBSTEM)

Babagan pendanaan kita

Pimpinan Riset Profesor John McGrath, Profesor Dermatologi Molekuler lan Konsultan Dermatologi
Lembaga St John's Institute of Dermatology, Divisi Genetika lan Kedokteran Molekuler
Jinis EB RDEB
Keterlibatan pasien Pasien 10
Jumlah pendanaan £477, 872.33 (01/10/2012 – 30/09/2015)

 

Rincian proyek

Resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) ditondoi utamane dening kulit rapuh sing rawan rusak minangka respon kanggo trauma cilik. Senadyan keterlibatan kulit minangka ciri klinis sing paling jelas, liyane kalebu anemia sing jero, gagal berkembang, pertumbuhan telat, jaringan parut sing nutupi sistem pencernaan (kadhangkala nyebabake 'tutup' esofagus), lan erosi kornea (mripat) lan parut. Sanajan ora dimangerteni kanthi lengkap, akeh efek kasebut amarga tambah inflamasi. Saiki ora ana perawatan sing efektif kanggo RDEB lan kita ora bisa nyegah komplikasi kasebut.

Sel stroma mesenchymal (MSCs) yaiku sel sing diisolasi saka getih umbilical cord, sumsum balung lan sumber liyane. Kadhangkala diarani sel induk lan bisa diwasa dadi macem-macem jinis sel, nanging sing penting ing kene, bisa ngrangsang respon anti-inflamasi lan wis ditampilake kanggo entuk manfaat kanggo wong sing duwe sawetara kondisi inflamasi.

Panaliten iki bakal ngevaluasi apa MSC bisa ngasilake manfaat ing kulit bocah sing duwe RDEB. Ngembangake perawatan terapeutik anyar minangka proses sing alon lan sawise evaluasi laboratorium, tahap pisanan pangembangan wong yaiku kanggo mesthekake yen perawatan kasebut aman lan ora ngasilake efek samping sing ora dikarepake. Panaliten iki minangka evaluasi awal ing pasien. Sepuluh peserta sinau nampa telung infus MSC intravena (menyang aliran getih) sajrone sewulan kanthi sel sing dijupuk saka sumsum balung donor sing sehat. Wong-wong ing panliten kasebut ditindakake sajrone 12 wulan.

Wong-wong sing melu ditaksir kanggo efek langsung sing ana gandhengane karo infus MSCs lan salajengipun kondisi kulit (blistering lan kekuatan kulit), pengalaman nyeri, turu, lemes lan kualitas urip. Penanda sing melu reaksi inflamasi ing jaringan bakal diselidiki.

Nganti saiki, kabeh infus wis digawe tanpa efek sing ora dikarepake. Sawetara wong tuwa wis nglaporake perbaikan kondisi kulit anak, lan efek positif ing urip kulawarga. Nanging, iki minangka laporan anekdot interim lan panliten kasebut terus ngembangake penilaian ilmiah babagan asil kasebut. Panaliten iki bakal mbantu ngerteni proses inflamasi ing RDEB lan nyedhiyakake pilihan terapi potensial.

"Ing 25 taun riset babagan RDEB, iki mung siji-sijine aku ndeleng perawatan ngganti sifat kondisi kasebut. Asil kasebut pancen nyengsemake lan nyuntikake MSC ora ana masalah keamanan. Ing wektu sing padha, penting kanggo dicathet yen iki dudu obat lan manfaate ilang sawise udakara 6 wulan.

"Ngalih, kita ora miwiti ngenalake infus MSC sing bola-bali menyang perawatan klinis NHS rutin. Nanging kita uga miwiti uji klinis anyar - nggabungake terapi sel lan gen kanggo menehi pasien RDEB, bocah lan wong diwasa, perawatan sing luwih apik nalika kita golek obat kanggo penyakit kulit sing diwarisake iki.

Profesor John McGrath

Profesor John McGrath

A headshot saka Profesor John McGrath nganggo klambi putih lan mesem ing kamera

John McGrath MD FRCP FMedSci minangka Profesor Dermatologi Molekuler ing King's College London lan Kepala Unit Penyakit Kulit Genetik, uga Konsultan Dermatologi Kehormatan ing St John's Institute of Dermatology, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust ing London. Dheweke sadurunge dadi peneliti ED junior sing didanai DEBRA lan wis kerja ing riset EB luwih saka 35 taun. Dheweke saiki mimpin lan kolaborasi ing sawetara proyek Nasional lan Internasional kanggo ngembangake terapi gen, sel, protein lan obat sing bisa nyebabake perawatan sing luwih apik kanggo wong sing manggon karo EB.