Skip isi

PhD: terapi mRNA kanggo JEB

Nggunakake teknologi mRNA lan nanopartikel kanggo ngirim gen sing bisa digunakake menyang kulit JEB sing rusak bisa nyebabake perawatan gel sing dikelola dhewe.

Prof McCarthy bakal nglatih ahli EB anyar ing Universitas Ratu, Belfast, sajrone proyek PhD iki kanggo nggawe gel terapi mRNA kanggo JEB. Salinan kerja saka rong gen sing melu JEB bakal dikirim menyang sel nggunakake nanopartikel. Asil saka PhD iki tujuane kanggo ngidini pangembangan komersial gel sing nyenengake sing ngemot nanopartikel sing bisa ditrapake wong sing manggon karo JEB ing tatune dhewe.

 

Babagan pendanaan kita

 

Pimpinan Riset

Prof Helen McCarthy

Lembaga

Universitas Queen's Belfast

Jinis EB JEB
Keterlibatan pasien Ana
Jumlah pendanaan

£ 139,846 dibiayai bareng karo DEBRA Ireland

Dawane proyek

4 taun

Tanggal wiwitan

TBC 2025

ID internal DEBRA

GR000078

 

Rincian proyek

Tanggal 2026

Pimpinan riset:

Profesor Helen McCarthy nyekel Ketua Nanomedicine lan mimpin tema riset 'Nanomedicine and Biotherapeutics' ing Sekolah Farmasi. Dheweke uga dadi Associate Pro-Vice Chancellor ing Queen's University Belfast (QUB). Panaliten kasebut dipusatake ing sistem pangiriman non-virus novel kanggo asam nukleat lan molekul cilik anionik.

Co pelamar:

Profesor Nicholas Dunne minangka Ketua Teknik Biomaterial ing Sekolah Teknik Mesin lan Manufaktur ing Dublin City University (DCU). Laboratorium dheweke fokus ing desain, karakterisasi, fabrikasi lan penilaian kombinasi obat-biomaterial kanggo perbaikan / regenerasi muskuloskeletal, penyembuhan tatu lan regimen kanker.

"PhD iki tujuane nggawe gel sing nyenengake sing diisi nanopartikel kanggo ngirim kargo genetik ing njero sel."

Judhul: Pangembangan Nanogel Ganda kanggo Junctional Epidermolysis Bullosa

Ana rong jinis utama Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB), salah siji 'umum abot' karo pangarep-arep urip 1-2 taun, utawa 'generalized penengah' karo pangarep-arep urip normal. Ana rong gen utama sing rusak (LAMB3 lan COL17A1) lan kudu didandani kanggo perawatan sing efektif.

Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) minangka penyakit sing ngrusak ing endi antarmuka sing lemah ing antarane dermis lan epidermis nyebabake kulit rawan delaminasi lan blistering. JEB nyathet 5% saka total kasus EB, lan kekurangan ing gen LAMB3 lan COL17A1 ana ing 70% lan 100% kasus JEB. Gen LAMB3 nggawa informasi kanggo bagean saka protein laminin sing mbisakake sel kanggo nempel, nalika COL17A1 ngode kanggo rantai alpha kolagen jinis XVII sing nduweni peran kritis ing adhesi epidermis. Saiki, terapi genetik nduweni potensi paling gedhe kanggo nambani penyakit iki, nanging kargo genetik kudu dikirim ing njero sel, amarga ing kene bisa nggawe protein fungsional. PhD iki tujuane nggawe gel sing nyenengake sing diisi nanopartikel kanggo ngirim kargo genetik ing njero sel. Ana telung bagean kanggo teknologi iki: (i) rong jinis mRNA sing bakal ngatur ekspresi LAMB3 lan COL17A1; ii) peptida sing kasusun saka asam amino alam sing bakal ngembun kargo genetik dadi nanopartikel kanggo ngirim kargo mRNA ing njero sel; iii) nanogel sing bakal ngemot nanopartikel. Nanogel minangka bahan "pinter" biodegradable lan biokompatibel sing sensitif marang owah-owahan lingkungan tatu. Tujuane kanggo nggawe data kanggo gel iki supaya pasca PhD, komersialisasi bisa diwiwiti kanthi tujuan kanggo pasien sing pungkasane bisa ngurus gel kasebut minangka perawatan topikal.

Prof. McCarthy lan Prof. Dunne duwe pengalaman luwih saka 20 taun ing nggawe bahan 'pinter' kanthi rekaman trek ing komersialisasi. Peptida pangiriman paten sing diarani (CHAT) bisa digunakake kanggo ngembun mRNA sing menehi kode ekspresi LAMB3 lan COL171A1 dadi nanopartikel cilik sing mlebu sel tanpa nyebabake reaksi inflamasi. Iki amarga peptida CHAT dumadi saka asam amino alam sing mlebu ing sel lan tumindak minangka Kuda Trojan kanggo materi genetik. Nanopartikel iki bakal dilebokake ing gel sing bisa disebar ing kulit dening pasien utawa penjaga, lan peptida bakal ngirim terapi genetik ing njero sel. McCarthy lan Dunne rencana kanggo ngetrapake katrampilan minangka peneliti anyar ing EB.

Nanging, proyek iki sacara signifikan nyuda resiko amarga kita duwe keahlian ing formulasi gel, pangiriman genetik lan pangembangan produk, sing kabeh bakal nyebabake kemajuan klinis. Penting kanggo dicathet yen proyek iki ora bakal ditindakake kanthi sepi, amarga pasien EB, anggota kulawarga, perawat komunitas lan dokter bakal dadi pemangku kepentingan utama kanggo mbantu kita ngerti apa sing cocog karo produk, lan apa sing dikarepake. Mulane, program PPI sing direncanakake penting kanggo mesthekake yen keterlibatan publik lan pasien bener-bener dilebokake ing proyek kasebut.

Keterlibatan Umum Pasien:

Pasien EB, anggota kulawarga lan kelompok care komunitas bakal muter telung peran utama ing pangembangan produk nanogel: pisanan, ngenali profil produk target (TPP) sing bakal nyedhiyani patients EB karo asil dandan paling gedhe kanggo kualitas-urip; sareh, aiding ing desain lan aplikasi prodhuk eg packaging lan pangiriman, supaya minangka kanggo ngidini TPP patients 'kanggo actualised; lan kaping telu, nyiapake titik pungkasan sing cocog kanggo uji coba nanogel ing mangsa ngarep. Dadi, keterlibatan PPI iki bakal ngupayakake kerja bareng karo pasien EB, kulawargane lan komunitas penjaga, lan iki bakal difasilitasi liwat aplikasi resmi menyang DEBRA UK. Klompok PPI pasien EB, anggota kulawarga lan komunitas sing ngurus bakal melu ing 3-4 sesi sajrone dheweke bakal bisa ndeleng lan nangani formulasi nanogel liwat aplikator pangiriman sing beda-beda bebarengan karo kombinasi potensial sistem kemasan saiki. Nanogel kanthi karakter iki bakal dimuat menyang macem-macem aplikator pompa tangan sing kasedhiya kanthi komersial lan steril. Gampang nggunakake kombinasi pompa lan bahan sing beda-beda bakal diwenehake dening para peserta lan informasi iki bakal digunakake kanggo milih nanogel kanthi sifat fisik optimal sing dikirim liwat aplikator pompa tangan sing paling gampang digunakake. Sesi kasebut bakal dadi penting kanggo nemtokake ora mung aspek intervensi saiki sing paling mengaruhi kualitas urip pasien EB, nanging uga kanggo entuk umpan balik babagan gampang aplikasi lan nggunakake pemahaman babagan materi nanogel. PPI Deliverable: Target profil produk lan desain aplikator / kemasan kanggo ngidini pasien EB ngetrapake nanogel dhewe.

Tanggal 2026