Psoriasis tablet repurposed kanggo EBS
A sinau nggunakake perawatan saiki dilisensi kanggo psoriasis kang samesthine kanggo ngurangi gejala blistering saka EBS abot ing wong diwasa lan bocah-bocah.
Dr Christine Chiaverini kerja ing Center Hospitalier Universitaire de Nice, Prancis ing proyek iki kanggo miwiti repurposing tablet sing saiki digunakake kanggo nambani psoriasis. Rong puluh wong, umur enem taun utawa luwih, sing EBS abot nyebabake paling ora papat lepuh anyar saben dina, bakal ditawakake tablet apremilast. Panliten kasebut bakal suwene rong puluh minggu kanggo saben wong: sawise screening awal, dheweke bakal njupuk tablet sajrone wolung minggu, mandheg sajrone patang minggu banjur njupuk tablet maneh sajrone wolung minggu maneh. Asil kayata blistering, pain, gatel lan kualitas urip bakal diukur sak periode karo lan tanpa perawatan lan dibandhingake. Asil positif bakal ndhukung langkah sabanjure uji klinis sing dikontrol plasebo.
Babagan pendanaan kita
| Pimpinan Riset | Dr. Christine Chiaverini |
| Lembaga | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Prancis |
| Jinis EB | EBS |
| Keterlibatan pasien | Rong puluh wong, nem taun lan luwih lawas karo EBS |
| Jumlah pendanaan | €157,670 |
| Dawane proyek | 2 taun |
| Tanggal wiwitan | 18 Juni 2024 |
| ID internal DEBRA | GR000008 |
Rincian proyek
Uji coba babagan carane apremilast bisa digunakake kanggo wong diwasa lan bocah kanthi EBS sing abot diwiwiti ing pungkasan taun 2024. Telu saka papat pusat sing melu mbukak lan siap nampani pasien.
Dr Chiaverini nampilake nganyari babagan proyek kasebut ing Minggu Anggota 2024:
Dr Christine Chiaverini minangka dokter kulit ing Archet 2 Hôpital, Nice. dheweke nerbitake asil awal babagan nambani EBS karo apremilast ing 2019 sing dilapurake ing a artikel basa krama.
Co-peneliti: Dr Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
"Tujuan saka panliten iki yaiku kanggo ngevaluasi khasiat lan toleransi apremilast, terapi imunomodulator sing wis digunakake kanggo psoriasis lan penyakit Becet, kanggo nambani pasien sing nandhang EBS abot ing umur 6 taun."
- Christine Chiaverini
Gelar Grant: GEBULO. A 20-Minggu Multicentre, Open Study Assess the Efficacy and Safety of Apremilast (Otezla®) ing Patients> 6 taun karo EB simplex generalized.
Epidermolysis bullosa simplex ditondoi dening kulit lan mukosa rapuh. Bentuk abot (EBS-sev) digandhengake karo morbiditas sing signifikan lan owah-owahan kualitas urip, loro-lorone
ing bocah lan wong diwasa. Saiki ora ana perawatan khusus kanggo EBS. Bubar, kita wis nuduhake yen pasien karo EBS-sev duwe ciri klinis penyakit kulit inflamasi
lan yen jalur inflamasi spesifik, respon imun Th17, katon ana ing wiwitan lesi kulit. Adhedhasar data kasebut, kita ngobati apremilast (perawatan kanggo psoriasis kanthi efek anti TH17) 4 wong diwasa kanthi EBS-sev. Penurunan dramatis lan tahan suwe ing jumlah blisters diamati, kanthi toleransi sing bisa ditampa kanggo 3 pasien.
Mulane, kita ngusulake kanggo nindakake multisenter 20 minggu, sinau mbukak sing netepake khasiat lan safety apremilast ing pasien ≥ 6 taun karo EBS-sev.
We ngrancang kalebu 20 patients karo KRT5 dominan / 14 EBS-sev lan paling 4 blisters anyar dina.
Tujuan utama yaiku kanggo njlèntrèhaké:
- khasiat apremilast sajrone 3 periode desain tantangan-dechallenge-rechallenge kaya sinau ing pasien kasebut.
Tujuan sekunder yaiku kanggo njlèntrèhaké:
- safety perawatan apremilast sajrone wektu sinau.
- evolusi efikasi lan asil kesehatan ngukur ing saben periode sinau.
Panaliten kasebut dumadi saka 4 periode:
- periode 1: Periode screening.
- periode 2: Periode perawatan pisanan (Minggu 0 nganti 8).
- periode 3: Ora ana periode perawatan (Minggu 8 nganti 12).
- periode 4: Periode perawatan kapindho (Minggu 12 nganti 20).
Sinau EBULO kanggo ngevaluasi khasiat apremilast ing perawatan bocah lan wong diwasa kanthi EBS abot diwiwiti ing pungkasan taun 2024.
Telu saka papat pusat (Saint Louis Paris, Toulouse, Nice) wis dibukak lan bisa uga kalebu pasien. Pusat pungkasan kudu mbukak ing sawetara minggu sabanjure. Loro pasien disaring ing Nice nanging ora pengin melu sinau. Telung pasien diwasa (1 ing Toulouse lan 2 ing St Louis) wis samesthine banget.
Inklusi saiki kalem dening
- cuaca kanthi suhu sing adhem lan mulane sawetara lepuh sing apik kanggo pasien nanging ora bisa nggayuh kritéria inklusi,
- lan ing ndhuwur kabeh kekurangan kasedhiyan kanggo tuku APREMILAST pediatrik, sanajan disetujoni dening EMA. Laboratorium AMGEN uga ora gelem ngedol obat kasebut kanggo sinau. Mulane, kita kudu ngenteni persetujuan reimbursement karo panguwasa Prancis.
Muga-muga luwih akeh pasien ing minggu ngarep. (Saka laporan kemajuan 2025.)