Statin repurposing kanggo kanker kulit RDEB

Tanggal 2025.

Peneliti Utama:

Dr Roland Zauner melu sawetara proyek kanthi fokus khusus ing analisis bioinformatika lan interpretasi macem-macem data -omics. Dheweke nggawe pendekatan skrining obat komputasi saiki (Zauner et al 2022), sing dadi pondasi proyek iki.

Co-peneliti:

A/Prof Verena Wally, pimpinan grup lan wakil kepala riset ing EB House, nduweni minat sing wis suwe kanggo ngembangake terapi adhedhasar molekul cilik sing khusus ngarahake biologi EB. Dheweke duwe rekaman trek sing wis kabukten babagan repurposing obat uga sawetara studi klinis sing ditindakake karo pasien EB.

Dr Christina Guttmann-Gruber minangka pimpinan klompok ing EB House Austria. Dheweke duwe pengalaman ekstensif ing babagan riset EB kanthi fokus khusus ing biologi tumor EB, penyembuhan luka lan mikrobioma EB.

Dr Sonja Dorfer wis melu ing conceptualization lan panyiapan saka project.

"Tujuan utama ing proyek iki yaiku kanggo neliti lan ngevaluasi khasiat obat kelas statin kanggo nyuda wutah lan / utawa ngilangi sel tumor. Pilihan kita kanggo prioritize repurposing wis disetujoni obatan liwat screening kanggo anyar, obatan patentable sabar-sentris lan motivasi dening kabutuhan urgent kanggo opsi terapeutik tambahan kanggo perawatan saka RDEB-tumor, minangka nggunakake obatan ana ngidini kanggo proses riset cepet. ”

- Dr Roland Zauner

judhul Grant: Investigating potensial saka statin repurposing kanggo perawatan saka RDEB-tumor banget agresif.

Saliyane beban sing wis akeh kanggo pasien RDEB, salah sawijining akibat sing serius lan ngancam nyawa yaiku risiko dhuwur ngembangake kanker kulit sing agresif. Amarga saiki ana pilihan terapeutik sing winates banget, mbusak jaringan sing kena pengaruh asring dadi siji-sijine pilihan perawatan ing tumor sing maju kanthi cepet. Tragis, tumor progresif sing agresif asring uga mbutuhake amputasi (nganti 42%, Tang et al 2021). Mula, perlu golek cara anyar kanggo ngobati tumor RDEB kanthi efektif lan nyegah perkembangane. Kasunyatan manawa RDEB minangka penyakit langka ndadekake angel ngembangake perawatan anyar kanthi cara konvensional, amarga riset industri biasane mbutuhake pirang-pirang dekade lan biaya atusan yuta kilogram. Upaya anyar kanggo tumor RDEB sidik jari kanthi genetis ngidini kita nggunakake pendekatan teknologi anyar kanggo nemokake panggunaan anyar kanggo obat-obatan sing ana - proses sing dikenal minangka "repurposing obat". Iki menehi kesempatan sing nyenengake kanggo pendekatan sing luwih cepet, luwih aman lan murah kanggo ngenali obat sing wis disetujoni sing bisa efektif nglawan kanker ing pasien RDEB. Ing proyek saiki, kita mbayangake nggunakake statin - kelas obat sing wis dikenal lan digunakake sajrone pirang-pirang dekade kanggo ngobati kolesterol dhuwur. Pakaryan kita bakal ngenali sarana klinis statin kanggo mungkasi wutah tumor lan nyedhiyakake data dhasar kanggo nyengkuyung uji klinis. Ora mung pasien RDEB sing bakal entuk manfaat saka bukti sinau konsep iki, nanging uga bakal menehi wawasan luwih lengkap babagan mekanisme patho-mekanisme spesifik tumor RDEB sing dimanfaatake lan menehi motivasi luwih akeh ing komunitas riset.

Kekurangan pilihan perawatan sing disetujoni saiki ngluwihi eksisi bedah kanggo target karsinoma sel skuamosa (SCC) sing agresif banget sing kedadeyan ing pasien karo epidermolisis bulosa dystrophic resesif (RDEB) mbutuhake skema inovatif kanggo pangembangan obat. Ing pendekatan novel nggunakake screening obat komputasi sing ngeksploitasi data ekspresi gen sing kasedhiya wis nuduhake efek anti-tumor potensial obat kelas statin. Amarga statin disetujoni dening panguwasa peraturan (EMA, FDA) kanggo ngedhunake kolesterol lan umume ditoleransi kanthi becik, dheweke menehi kesempatan langsung, aman lan murah kanggo repurposing. Kanggo menehi alasan sing apik kanggo nimbang panggunaan statin minangka pilihan perawatan kanggo tumor RDEB, kita ngusulake panaliten bukti-konsep sing bakal nyedhiyakake data preclinical dhasar lan penting.

Tanggal 2025.