Situs web iki nggunakake cookie supaya kita bisa nyedhiyani pengalaman panganggo sing paling apik. Informasi Cookie disimpen ing browser lan nglakoni fungsi kayata ngenali sampeyan nalika sampeyan bali menyang situs web kita lan ngewangi tim supaya ngerti bagian-bagian situs web sing paling sampeyan narik kawigaten lan migunani.
Tolar 2
Pendekatan adhedhasar TALEN kanggo ngembangake perawatan sing luwih aman lan efektif kanggo wong sing duwe EB
Babagan pendanaan kita
Pimpinan Riset | Profesor Jakub Tolar, Profesor Pediatrik |
Lembaga | Departemen Pediatrik, Universitas Minnesota, AS |
Jinis EB | RDEB |
Keterlibatan pasien | Pasien karo RDEB |
Jumlah pendanaan | $250,000 (01/02/2013 – 31/01/2015) |
Rincian proyek
Kulit rapuh wong sing duwe epidermolisis bullosa dystrophic resesif (RDEB) disebabake kesalahan genetik (mutasi) sing ngganggu produksi normal protein sing diarani kolagen VII. Ing kulit normal, kolagen VII nggawe serat sing nahan lapisan kulit bebarengan. Ing teori, mbenerake kesalahan genetis bakal ngasilake produksi kolagen VII lan mulihake fungsi normal ing kulit.
Klompok iki ngembangake teknologi anyar sing luar biasa kanggo mbenerake kesalahan genetis. Teknologi iki, sing diarani TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nuclease), ngidini wong-wong mau bisa ngarahake gen sing salah, ngethok lan nglebokake urutan gen sing bener. Iki kudu dadi dandan ing upaya sadurunge ing terapi gen sing nambah materi genetik sing bener kanthi acak.
Peneliti nggunakake piranti lunak komputer sing kuat kanggo ngenali panggonan sing spesifik banget ing DNA ing salah siji sisih bagean sing rusak. Dheweke banjur ngrancang molekul kanggo ngenali papan kasebut lan nempelake. Molekul-molekul iki uga nggawa bahan kimia sing ngethok DNA lan mbusak kesalahan genetis. Analisis DNA saka studi saiki wis nuduhake yen dheweke wis sukses mbusak lan ngganti bagean tengen DNA ing sel kulit EB.
Klompok iki njupuk sel kulit saka pasien RDEB lan nggunakake teknik canggih kanggo tuwuh kanthi jumlah gedhe ing laboratorium. Dheweke uga nggunakake teknologi sing menehi sel kasebut sifat sel induk, sing bisa nggawe macem-macem jinis sel ing kahanan sing bener. Sawise sistem panyuntingan gen wis dioptimalake, sel sing dikoreksi saka pasien bisa ditanam ing laboratorium dadi macem-macem jinis sel sing migunani kanggo ndandani kulit lan kanggo transplantasi.
Teknologi sing dikembangake ing panliten iki duweni implikasi sing penting kanggo masa depan riset babagan RDEB lan perawatane.
"Dhukungan saka DEBRA wis kritis kanggo ngidini kita njupuk arah inovatif kanggo nggoleki perawatan sing luwih apik kanggo RDEB, contone nggunakake teknologi panyuntingan gene"
Dr. Jakub Tolar
Dr. Jakub Tolar
Dr Jakub Tolar minangka Direktur Institut Stem Cell lan Profesor ing Universitas Minnesota. Panliten kasebut nyebabake panggunaan transplantasi sumsum balung pisanan minangka terapi kanggo resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). Dheweke saiki ngembangake perawatan anyar nggunakake sel saka pasien RDEB dhewe. Dheweke njelajah loro sel sing didandani kanthi alami lan sel sing diowahi gen minangka sumber protèin kanggo tatu kulit lan kanggo terapi awak kabèh. Dr Tolar lan timnya kerja keras kanggo mindhah ide kasebut saka laboratorium menyang klinik.